基因治療的原理是將想要表現的基因利用各種不同方法送入細胞中。最常用的病毒載體是retrovirus, adenovirus, lentivirus, 以及 adeno-associated virus (AAV)。自從1989年開始基因治療的臨床試驗，約1708 個人體試驗已在世界各地展開。一半以上(63.9%) 是在美國進行，而79% 是屬於第I/II其。人類的基因治療的挑戰是如何能成功地將足夠的病毒在體送入體內，而且讓他們到達要治療的細胞長久表現，並且無嚴重的免疫反應或其他副作用。對於如何讓病毒到達想要的組織是研究者長期努力的目標，也是基因治療成功的關鍵之一。為了達到此目標，許多研究者嘗試改變AAV病毒的外殼蛋白，希望能改變AAV病毒的趨向性。 美國佛羅里達大學是研究AAV病毒基因治療的重鎮，亦有長久研究骨關節疾病的歷史。本人有幸奉派至美國佛羅里達大學，觀摩人類基因治療進展，以及學習如何進行骨骼代謝異常疾病之細胞及基因治療。在Dr. Barry Byrne、Dr. Steve Ghivizzani的幫助下，我嘗試修改AAV serotype 2 外殼，並以小鼠實驗觀察病毒載體趨向性的改變。並在張隆基教授的指導下，學習如何以Lentivirus修改間質幹細胞，以改變間質幹細胞的趨向性。 感謝醫院提供出國進修機會，使本人獲益良多，當以此次所學協助科內、院方朝更完善之目標努力。